谈到神经系统药物研发，制药行业首先想到的就是：这个领域已经被历史证明任何一个药物开发都是一项艰巨的任务。例如，今年7月，专注于脑健康研究的克利夫兰诊所Lou Ruvo中心的研究者总结了2002～2012年的10年间，参与阿尔茨海默病（AD）相关研究的244只药物中，仅有一只最终获得成功。但这个相当发人深省的统计数字并没有吓倒百健艾迪（Biogen Idec），该公司研发的神经疾病药物领域除了阿尔茨海默病，甚至还有肌萎缩侧索硬化症（ALS）和帕金森病。
善于利用优势
评估投资机会的一个重要原则，就是寻求并发挥自己的优势。百健艾迪在多发性硬化症药物的开发实力不容置疑。该公司现在已上市的Avonex（interferon beta-1a，干扰素β-1a），Tysabri（natalizumab，那他珠单抗），Tecfidera（dimethyl fumarate，富马酸二甲酯）和Plegridy（Peginterferon Beta-1a，聚乙二醇化干扰素β-1a），都是治疗复发性多发性硬化症的产品，这也正是百健艾迪研发的真正核心力量。
Avonex，Tysabri和Tecfidera在2013年全球总收入达到了54亿美元，占全球多发性硬化症药物市场近39％的份额。百健艾迪在美国的市场主导地位更是惊人。2013年，美国有40万多发性硬化症患者，百健艾迪占据着42％的市场份额，而且这些数字还在不断增加，因为Tecfidera获得美国食品药品管理局（FDA）批准的日期是2013年3月27日，所以2013年该药仅贡献了3个季度的销售收入。因该药具有疗效显着、安全性高以及口服便利等优点，Tecfidera 2014年上半年的销量就超过12亿美元，有望成为百健艾迪的第三只多发性硬化症“重磅炸弹”级产品。除此之外，2014年8月15日美国FDA还批准了Plegridy（百健艾迪的新型干扰素，每2周1次给药），分析师预计该产品同样会达到 “重磅炸弹”级的地位。
而事实上，美国并不是多发性硬化症药物的主战场，全球超过一半的多发性硬化症患者居住在欧洲，而Tecfidera最近才开始在欧洲地区推出，由此可见，百健艾迪多发性硬化症治疗药物的市场前景不能小觑。不过优秀药物的出现大多得益于积极的研发投入，随着收入的增加，百健艾迪每年的研发投入都达到了15亿美元，其中70%投入到神经科学领域，而其中三分之二又投入到多发性硬化症。
百健艾迪计划通过扩大其多发性硬化症专营权以建立自己更大的市场优势。百健艾迪正在做的不仅仅是减缓疾病的进展，而且还在努力开发药物用以逆转中枢神经系统损害。例如，百健艾迪的抗LINGO-1单克隆抗体目前已进入II期临床开发阶段。该药物的靶点是LINGO-1，此蛋白选择性的在中枢神经系统表达，并能够对轴突髓鞘和轴突再生的起到调节作用。百健艾迪也正在为开发继发进展型多发性硬化症（SPMS）药物。虽然Tysabri已批准用于复发型多发性硬化症，但该公司还启动了治疗继发进展型多发性硬化症的III期临床试验，预计在2015公布研究年结果。
研发投资有成效
百健艾迪的研发一直在执行着一句俗语：“投资你所知道的。”不过，百健艾迪还正在将研发经验扩大到高度相关领域，以分散其研发投资。这是一个降低风险的行为，因为该公司正在进入与其研发专长类似的疾病领域。道格？威廉斯博士表示：“我们不会偏离神经精神疾病领域。我们的信念是使神经退行性疾病领域科学（如阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症）研究日趋成熟。可以肯定，这些疾病都代表一个巨大的未满足的医疗需求。统计数据是不会说谎的，大多数公司都对阿尔茨海默病领域的药物开发进行了尝试，并遭遇了失败。最常用的帕金森病治疗药物左旋多巴已有45年的历史，而在ALS领域，目前尚无治疗药物可以阻止该疾病，甚至减慢其进展。这是研发投入的重要机会。”
正如投资者寻求平衡的投资组合一样，百健艾迪也在寻求其管道多元化的投资组合，而且成果显着。例如，今年3月，FDA批准该公司的B型血友病的药物Alprolix（Coagulation Factor IX[Recombinant]，长效重组凝血因子IX浓缩物），6月，百健艾迪的A型血友病的药物Eloctate（Antihemophilic Factor[Recombinant]，Fc Fusion Protein，重组抗血友病因子Fc融合蛋白）也获得了FDA的批准。虽然分析师认为这些药物并不会具有Tecfidera的销售潜力，但这两只血友病药物有助于分散公司的收入来源，最终可能产生数亿美元的年销售额。
汲取别人失败的教训
除了实现平衡投资和建立优势的能力外，百健艾迪还善于从别人的失败中汲取经验。道格？威廉斯博士特别解释了为什么阿尔茨海默病在百健艾迪神经病学组合研发支出中排名第二。一些阿尔茨海默病药物的确遭遇了失败，如强生公司的Bapineuzumab和礼来公司的Solanezumab，均在III期研究阶段失败。但百健艾迪从这些失败中学到了很多。目前进行研究――特别是那些专注于β-淀粉样蛋白（A）途径，这是今天阿尔茨海默病新治疗方法的重点优势领域，也是更聪明的设计。另外，要采取快速跟随的方法（即，进入早，但不是第一个）进入市场，而不是作为一个先行者（即第一个上市出售的产品）。有研究表明，第一个上市出售产品的公司有近47％的失败率。相反，快速跟随者只有8％的失败率。如果公司是低风险承受能力，并且资源有限，最明智的做法就是学习别人的失败经验，然后，在决定进入之前了解进入的风险，并应用到实际中，百健艾迪就是典型的例子。
另外，新药研发投资的基本原则是要清楚地了解自己的风险承受能力。同时还要考虑到降低神经系统疾病药物开发的风险，比如寻找合作伙伴进行合作。例如，在3月份，百健艾迪宣布和卫材合作开发与商业化两只进入临床试验的阿尔茨海默病新药E2609和BAN2401。作为合作的一部分，卫材可以共同开发和商业化百健艾迪的两只单克隆抗体候选药物BIIB037和antitau。关于合作，百健艾迪还正在参与由美国国立卫生研究院、10家生物制药企业和一些非营利性组织创立的“加速药品研发伙伴联盟（AMP）”。