□ 李 勇 编译
基因组学、蛋白质组学和成像技术的进步，大大助推了以分子为基础的疾病研究和相关药物的开发，生物标志物越来越多地被用于开发诊断产品，进而帮助对治疗干预可能出现的结果进行区分或分层，也就是平常所说的个体化药物治疗。然而，个体化药物应用的步伐往往被认为是慢于预期。为了解该领域的当前状况，2013年年底，塔夫茨药物开发研究中心（CSDD）进行了一项研究，探讨处于晚期研发阶段的个体化药物的数量和特点（Ⅱ期临床试验以及更晚期），共有850个产品被确定为进入晚期研发阶段。经仔细分析，真正符合个体化药物标准的只有约40%（66个）。研究者认为，这些个体化药物约2/3具有相关联的伴随诊断产品（即与特定药物共同开发，并在药物标签中批准与特定药物同时应用），而另外1/3具有相关联的互补诊断产品（即可增强患者分层或药物的利用率，也可以与一类药物联合应用，而不是特定药物，通常不需要同时批准）。
根据新药研发的历史经验，Ⅲ期临床试验阶段整体成功率约为50％，而20％可能不会继续作为个体化药物开发。因此，预计66个处于晚期研发阶段的个体化药物，在未来5年可能有26个产品能够获得批准上市（即平均每年上市5~6个）。这项研究与2013年麦肯锡公司对未来5年有望上市的个体化药物数量的报告预测不谋而合。麦肯锡公司预测，在未来5年，个体化药物与相关诊断产品获得批准上市的数量会达到目前市场上这类产品数量的2~3倍（估计约25个）。
在疾病治疗领域，短期内抗癌药物明显占据市场主导地位，为54个，占82％。阿尔茨海默病和丙型肝炎病毒感染治疗药物则分别为3个和2个，位居第2位和第3位；之后是其他疾病，如阿尔茨海默病、心血管疾病、肺气肿、类风湿性关节炎等治疗药物，分别仅有1个处于晚期研究阶段。其中在癌症领域，对非小细胞肺癌这一适应证的研究最为热门，其次是乳腺癌和白血病，还有多个癌症个体化药物未进行分类。
综观晚期个体化药物开发者的地域情况：美国占主导地位，超过40％。欧洲占30％，而日本占10％，新兴市场（如俄罗斯）和世界其他地区（如以色列和韩国）也分别占10％。
由于科学技术的迅速发展，个体化药物开发的业务模式以及不断变化的监管环境充满挑战。尤其是在目前新药开发过程中需要更严格证明具有临床意义的疗效和日益增加的成本效益情况下，由于经常受到仿制药的竞争，与那些“适用于所有患者”的药物相比，以抗癌药物为代表的个体化药物开发的风险-效益潜力更被监管者看好，将继续成为制药行业进入该领域的最大吸引力。
晚期研发阶段的癌症治疗个体化药物