□ 本报记者 方剑春
5月5日，百济神州（北京）生物科技有限公司与默克雪兰诺（Merck Serono）共同开发的BeiGene-283进入Ⅰ期临床，百济神州获得500万美元里程金。
在过去的一年里，名不见经传的CRO公司——百济神州迅速成为我国医药研发领域的“高富帅”。去年6月，百济神州以2.33亿美元的价格向德国默克转让了BGB-283除中国以外的全球范围内的研发和销售。11月，默克集团旗下生物制药分支默克雪兰诺又宣布，与百济神州签署两项协议，双方将在全球范围内共同开发用于癌症治疗的两种生物药，并分享商业化成果。
国内著名医药研发沙龙“同写意”论坛发起人、科贝源（北京）生物医药科技有限公司董事长程增江说，百济神州仅仅成立3年，研发成果就获得了跨国企业认可，淘到第一桶金，跻身全球新药研发序列，这不得不让我们重新审视我国新药研发的潜力，同时反思过去几十年我国新药研发乏力，究竟是科研能力问题还是研发路径设计问题。
分红生意
百济神州与默克协议的核心是“分红生意”。
转让BGB-283的协议内容包括：转让除中国外的全球范围的研发和销售，未来在销售上可能取得净销售收入基础上可达两位数百分比的提成。11月，百济神州与默克雪兰诺签署的协议中再次强调，如果两款药物在中国或全球其他地区取得临床研发或商业化重大进展，百济神州将获得最高1.7亿欧元收益或最高额度两位数的净销售额特许权使用费。公开信息显示，协议签署后，默克将分别就两款药物向百济神州支付预付款。
BGB-283是一种用于治疗癌症的第二代BRAF inhibitor，去年转让时处于临床前开发阶段，今年进入临床测试期，此化合物有效针对黑色素瘤和大肠癌。目前，FDA已经批准用于黑色素瘤晚期治疗的BRAF inhibitor类药物有葛兰素史克的达拉菲尼（Dabrafenib），商标是Tafinlar。
对于合作模式，百济神州创始人兼科学顾问委员会主席王晓东说，尽管是我们开发了这些药物，但以目前的推广和开发能力，百济神州不可能单独把药物运作上市，我们需要和默克这样的跨国企业合作，借助对方的支持和开发能力使药物尽早上市。
“对于国内研发公司来说，以转让技术方式确保新药上市或许是现阶段最为现实的盈利手段。一方面这种实验室成果临床验证还没做，新药上市依然有风险，转让的同时也转让一部分风险；另一方面，国内公司对国际市场的准入规则还不熟悉，运作资金也不够，缺乏国际市场的营销渠道。如果要进军全球市场，短期不能没有国际大公司的参与。”一位业内人士说。
好科研与好管理
众所周知，近年来全球新药研发成本大幅飙升。据估算，目前开发一款新药的平均需要15年时间、投入15亿美元，即便是跨国巨头对于创新专利药的研发也越来越谨慎。而百济神州如何做到3年内成功向跨国企业转让两个项目？