2015年7月27日讯 /生物谷BIOON/ --本周，PCSK9抑制剂监管方面接连收获重大里程碑。先是周二，安进研发的PCSK9抑制剂Repatha（evolocumab）喜获欧盟批准，成为全球诞生的首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药。而周五，赛诺菲与再生元的PCSK9抑制剂Praluent（alirocumab）也毫无悬念地获得了FDA批准，成为美国市场中首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药。另外，Repatha在美国方面极可能8月27日获得FDA批准；而Praluent本周五也收获欧盟人用医药产品委员会（CHMP）建议批准的积极意见，极可能在未来2-3个月获得欧盟批准。这也意味着，在欧美2大市场中PCSK9领域很快将上演一场恶战。
其实，在美国市场，安进Repatha原本领先于赛诺菲，但后者在冲刺阶段巨资6750万美元买进一张加速审评券，将Praluent审查周期大幅缩短4个月，成功超越安进，抢得首发优势。而赛诺菲在商业发射方面也毫不含糊，该公司已计划在下周就将Praluent推向美国市场。
不过，相比欧洲，Repatha和Praluent在美国的适用人群相对较小，这体现了FDA在药品审查方面更为谨慎的态度。在欧洲，EMA及下属CHMP支持这2个药物用于他汀类药物耐受和不耐受的患者群体；而在美国，FDA及其委员会仅支持用于他汀类药物耐受的患者群体。
具体而言，FDA批准Praluent辅助饮食及最大耐受剂量的他汀类药物，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者；而CHMP支持批准Praluent用于对他汀类药物耐受和不耐受的原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）及混合型高脂血症成人患者。
Repatha和Praluent均为单抗药物，靶向一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。
PCSK9领域：价格战不可避免
在这一轮竞赛中，安进的Repatha和赛诺菲/Regeneron的Praluent处于领先地位，辉瑞的bococizumab尚处于III期临床，而诺华、罗氏及默沙东则正在努力追赶。业界预测，前3种产品的年销售峰值都将达到30亿美元。当然，能否实现这一峰值将取决于各自的定价策略及正在开展的预后研究能否成功。目前，PCSK9抑制剂类降脂药对心血管疾病的发病率和死亡率的影响尚未确定，各大巨头都在开展长期预后研究，而相关数据最早到2016年才能获得。
价格方面，赛诺菲计划将Praluent定价40美元/天，合计每年14000美元，高于分析师预估的7000-12000美元。尽管患者的实际支出可能会因药品折扣等因素降低，但业界认为，这类新药很可能面临来自纳税人对药价的讨伐。
美国最大的药品福利管理机构Express Scripts表示，这几个PCSK9抑制剂类降脂药基本上可以互换，这一表态也暗指该机构在与药企讨价还价时将处于有利地位。而为了赢得市场，各大药企也将不可避免地掀起一场价格战，这不禁让人想起了今年早些时候丙肝治疗领域吉利德与艾伯维之间的恶战。