2016年11月10日讯/生物谷BIOON/--近日，默沙东神经产业管线获得重大进展，其针对阿兹海默症的药物——BACE1抑制剂verubecestat的I期临床试验取得成功。
这项随机、双盲、安慰剂对照的多剂量临床试验在32名轻至中度阿兹海默症患者中进行，评估了药物的安全性和耐受性，以及药物动力学和药效学方面的指标。
这一临床试验数据发表在Science杂志的子刊——Science Translational Medicine上。数据表明，使用12mg、40mg和60mg 三种剂量的verubecestat后，患者脑脊液中的β淀粉样蛋白含量从基线水平下降了57%、79%和84%，具有剂量依赖效应。β淀粉样蛋白被认为是造成阿兹海默症的元凶。安全性方面，目前没有因为不良事件而终止临床试验，试验过程中检测了患者肝功能等许多重要指标，数据表明和安慰剂相比，这些指标并无显著性差异。
BACE1这种酶在β淀粉样蛋白的合成工程中扮演重要的角色，因此BACE1的抑制剂被认为是减缓疾病进展的潜在药物，默沙东临床神经科学部的负责人Michael Egan表示，阿兹海默症的治疗一直是生物制药研发的重点，淀粉样蛋白学说是阿兹海默症发病的重要机制，但目前还没有任何药物可以从临床上验证这一点，如果BACE1抑制剂能够最终用于临床，这将是该学说的一项重大突破。默沙东希望能在未来的III期临床试验中看到更好的数据。
目前BACE1抑制剂verubecestat正在两项名为EPOCH和APECS的关键III期临床试验中进一步验证该药物的安全性和有效性，分别针对轻至中度以及前驱期阿兹海默症。