2016年8月15日讯 /生物谷BIOON/ --RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而，长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近，来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。
研究人员此前希望PBT2258能够用于治疗白血病。但是在今年早些时候开展的临床II期治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的研究中效果并不显着，而被迫中止。两个月来，公司一直在讨论是继续开发该药物的其他适应症还是彻底放弃这一疗法。如今看来，公司选择了后者。
不过令公司庆幸的是，在宣布正式放弃PBT2258的同时，公司还宣布将全副精力投入到另外一种新药PNT141的研发中。该药物是公司于上个季度获得授权的新药。目前PBT141正处于早期研发阶段，该药物是一种Cdc7抑制剂药物，Cdc7分子在DNA复制及损伤修复过程中都扮演重要角色，研究人员相信通过调控该通路，将可以对多种肿瘤类型起到遏制作用。
公司CEO表示，目前研究人员正在评价该药物的毒理学效果和生产工艺，公司希望尽快完成临床前研究工作并尽早将其推向临床研究阶段。
事实上，由于此次PNT2258临床II期研究的意外失败，公司的市值大幅缩水至5700万美元。至于PBT141能否成为拯救公司的“最后稻草”，还需要时间和研究结果来检验。