勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司和MiNA Therapeutics公司今日宣布，两家公司签署了一项合作和许可协议，基于MiNA的小激活RNA（saRNA）疗法平台，开发新型化合物以治疗纤维化肝脏疾病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。结合MiNA在saRNAs开发的领先优势与Boehringer Ingelheim的经验，这项合作有望为患有代谢疾病的患者带来同类首款（first-in-class）的突破性疗法。
值得一提的是，这是勃林格殷格翰近期针对非酒精性脂肪性肝炎的又一个大手笔。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是肝纤维化和肝硬化的主要原因，医疗需求严重未被满足。NASH在肥胖和糖尿病患者中的发病率特别高，目前尚没有治疗方法。预计NASH将成为晚期肝病最常见的病因，最终将导致患者在未来进行肝移植。
小激活RNA证实可以激活特定基因转录，从而上调具有治疗潜力蛋白质的表达。在新的合作中，Boehringer Ingelheim和MiNA确定了恢复肝细胞的代谢功能，并预防NASH患者纤维化组织形成的目标。它将使Boehringer Ingelheim能够快速设计、概要分析、和开发新的化合物，并为开发与Boehringer Ingelheim其他NASH管道药物组合使用的新疗法创造机会。
Boehringer Ingelheim在探索和开发心脏代谢疾病药物方面有着悠久的历史。它已经建立了广泛的产品组合，包括治疗血栓栓塞疾病，2型糖尿病，急性心肌梗塞，高血压和降低心肾风险的药物产品。MiNA Therapeutics的平台利用基因活化的先天机制，开发新药物以恢复患者细胞的正常功能。根据协议条款，MiNA将获得预付款和承诺的研究资金，以及潜在的研究、开发和监管里程碑付款，总计达3.07亿欧元。
MiNA的首席执行官Robert Habib先生说：“在这令人兴奋的一年里，这项合作是来自制药业界领袖对我们的平台和肝病专业技术的认可。”
“这项新的合作代表着我们对包括NASH在内的心脏代谢疾病患者的持续承诺，” Boehringer Ingelheim研发部门的高级副总裁Clive R. Wood博士说：“它将结合MiNA在saRNAs方面的开创性工作，以及我们在生物制药研发方面的专长。”
我们期待这项合作能够带来治疗包括NASH在内的代谢疾病的新疗法，也为RNA疗法的研发带来新的突破，为患有无药可医疾病的患者带来希望。
参考资料：
[1] Boehringer, MiNA Therapeutics Forge EUR 307M R&D NASH Tie-Up
[2] Boehringer Ingelheim and MiNA Therapeutics to Develop Novel Treatment Approaches for Fibrotic Liver Diseases