2017年，新分子实体（NMEs）批准再创新高。截止目前，美国食品和药物管理局（FDA）已批准了34个NMEs，与去年相比大幅增加，2016年全年仅批准了22个。在刚刚过去的10月，没有NME获得批准，但还是有几个重要的产品获批，包括：Flexion公司的膝关节骨关节炎治疗药物Zilretta，Neurocrine公司治疗迟发性运动障碍的药物Ingrezza，Tesaro公司治疗化疗相关恶心及呕吐的药物Rolapitant IV。
近日，Bioface网站盘点了本月（11月）在FDA监管方面即将迎来所谓的“不成则败（make-or-break）”审查意见的6家企业。
1、Collegium Pharmaceutical
申请类型：补充新药申请（sNDA）
药物：Xtampza ER（oxycodone）
适应症：用于病情严重到需要日常的、全天候的、长期阿片类药物，且替代治疗方案不足的疼痛管理。
PDUFA日期：11月4日
说明：Xtampza ER（羟考酮缓释胶囊）是一款防滥用缓释阿片类止痛药，于2016年4月获美国FDA批准上市。Xtampza ER是采用Collegium专有DETERx防滥用技术开发的首个产品，能有效解决常用给药方法造成的滥用问题。Xtampza ER的标签信息包括支持通过咀嚼、粉碎然后与软的食物或水中直接口服，或通过胃造瘘口和鼻饲管给药。
此次sNDA的目的是增强Xtampza ER的防滥用标签，表明该药作为完整胶囊或粉碎给药，均不会改变其有效成分的缓释曲线。
2、Keryx Biopharmaceuticals
申请类型：sNDA
药物：Auryxia
适应症：需要透析治疗的终末期肾脏病患者，控制血清磷水平
PDUFA日期：11月6日
说明：此次sNDA的目的是扩大Auryxia的适应症，纳入非透析依赖性慢性肾脏疾病患者，治疗缺铁性贫血。
3、百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）
申请类型：sNDA
药物：Sprycel（dasatinib，达沙替尼）
适应症：用于对之前已接受的疗法（包括伊马替尼，imatinib）耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（Ph+CML）成人患者，以及用于Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。
PDUFA日期：11月9日
说明：此次sNDA，目的是申请批准Sprycel治疗Ph+CML儿科患者，以及Sprycel口服混悬剂粉剂。
4、Dynavax Technologies Corporation
申请类型：生物制品许可申请（BLA）
药物/候选产品：Heplisav-B
PDUFA日期：11月10日
适应症：Heplisav-B是一款成人用乙肝疫苗，申请的适应症为18岁及以上成人，预防乙型肝炎病毒感染。
说明：之前，FDA曾于2013年2月和2016年11月2次拒绝该申请。最近的拒绝要求提供更多关于有效性和安全性的信息。今年8月10日，FDA的疫苗及相关生物制品咨询委员会以12:1的投票结果支持了疫苗的安全性，同时也对疫苗上市后研究的设计进行了评论。
5、Heron Therapeutics
申请类型：新药申请（NDA）
药物/候选产品：Cinvanthi（HTX-019）
适应症：申请的适应症为治疗化疗引起的恶心和呕吐
PDUFA日期：11月12日
说明：Cinvanthi采用了Heron公司专有的阿瑞吡坦配方，有望成为首个无聚山梨酯80、静脉注射的阿瑞吡坦。阿瑞吡坦是一种神经激肽-1受体拮抗剂，用于预防化疗引起的恶心和呕吐。默沙东（Merck & Co）已上市药物Fosaprepitant（福沙吡坦）是一款阿瑞吡坦前药，配方中含有聚山梨酯80，可能会引起过敏反应。
6、Ultragenyx Pharmaceuticals
申请类型：BLA
药物/候选产品：rhGUS（UX003）
适应症：申请的适应症为粘多糖贮积症VII（又名Sly综合征）
PDUFA日期：11月16日
说明：rhGUS是一种重组的人β-葡萄糖醛酸酶，作为一种酶替代疗法（ERT），用于粘多糖贮积症VII的治疗。之前，FDA已授予了rhGUS优先审查资格。粘多糖贮积症VII是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由于β-葡萄糖醛酸酶存在明显缺陷，导致复杂碳水化合物（即粘多糖）在多个器官和组织中积累。患者临床特征包括生长迟缓、骨骼异常、骨密度改变、智力残疾。2016年7月，rhGUS在III期临床中达到了主要终点，但未达到研究的次要终点。（新浪医药编译/newborn）
文章、图片参考来源：6 Biotechs Facing Make-or-Break FDA PDUFA Catalysts in November