上个月，默沙东的PD-1抑制剂Keytruda获得了美国FDA批准，用于治疗带有微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的不可切除或发生转移的所有实体瘤患者。这是FDA批准的首个参照生物标志物，而非参照肿瘤发生位置的广谱抗癌药物，成为临床肿瘤治疗理念的重大突破！
但是本文的主角可不是它，而是另一家名为Loxo的公司在研发的一个药物——Larotrectinib（LOXO-101）。在今年的美国临床肿瘤学会年会上，LOXO-101的早期临床数据一经公布，便惊呆了众人。
【参与实验的对象】
55名患者（43名成人，12名儿童），共涉及17种不同类型的肿瘤，肺癌、乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、肾癌、膀胱癌、胃癌等。
【临床研究数据】
1、缓解数据：3项小型研究中，LOXO-101取得了76%的缓解率，包括12%的完全缓解和64%的部分缓解。
2、生存数据：长期随访的中位疾病缓解时间和无进展生存期还未达到，6个月中位疾病缓解时间为91%。
75%的入组患者，以及发生缓解的93%的患者，目前仍在接受LOXO-101治疗或已接受根治手术。Loxo公司CEO Joshua H. Bilenker指出，LOXO-101目前治疗失败的患者很少，一些产生应答的患者已经治疗了2年以上。
【不良反应情况】
最常见的不良反应包括疲乏、头晕、恶心、贫血、呕吐等。7例（13%）患者因为不良事件而降低剂量，但这7例患者肿瘤都有减小（1名完全缓解、5名部分缓解、1名疾病稳定），没有患者因不良反应中止治疗。
【药物发展】
LOXO-101在2015年3月开始治疗第一名患者；2016年7月13日被FDA授予突破性药物资格，用于TRK融合基因突变阳性的成人及儿童的不可手术切除或转移性实体瘤；2017年2月完成关键入组。看这形式公司可能计划凭借这些早期临床数据在2017年底或2018年初向FDA提交上市申请，寻求加速批准并于2018年上市。