6月20日，诺华制药表示，在两项分别名为HAWK和HARRIER的临床III期研究中，6mg剂量的RTH258（Brolucizumab）均达到了主要研究终点和关键次要研究终点；HAWK研究中，3mg的RTH258同样达到了临床终点。
这两项关键性临床研究，共在全球的400个中心招募了1800位新生血管性老年性黄斑变性（nAMD）患者。研究的主要终点为基于从基线到治疗48周内的最佳矫正视力（BCVA）的平均改变值，RTH258非劣效于阿柏西普（Aflibercept）；关键次要终点则是36周到48周里BCVA的平均变化值。两项研究均得到了具有显著统计学意义的临床结果。同时，无论是整体视力治疗方面，还是系统性方面的不良反应，接受RTH258治疗的患者均同阿柏西普相一致。相比阿柏西普每8周一次的给药方案，RTH258具有更持久的治疗效力，临床试验中，57%HAWK研究的患者以及52%HARRIER研究中的患者均保持了每12周一次的给药间隔。
诺华全球药物开发负责人兼首席医学官Vas Narasimhan博士表示：“这些研究结果清楚且确证性的表明RTH258可以让患者获得视力改善的基础上减轻患者的注射负担，鉴于我们在视力保护领域的优良传统，我们非常高兴RTH258可以为广大nAMD病患带去更大的治疗希望。基于这些积极数据，我们非常期待同审评机构沟通，将RTH258更快的用于nAMD患者的治疗。”
研究数据的细节性分析仍在进行中，并将于即将召开的学术会议中进行公布。RTH258是一款创新度极高的单链抗体，相比现有疗法，该药物可以在眼睛达到更大的抗体浓度。鉴于该款药物制剂工艺的复杂性，诺华公司已经在过去的18个月里针对该药物进行了制剂优化以得到成本更低的、更有竞争优势的可商品化制品，这也保证了RTH258的长期价值。诺华公司计划在最终生产工艺确定前继续完成RTH258的药代动力学研究，并会在2018年提交药物上市申请。
RTH258是专门针对眼部治疗的独特设计的药物，靶向VEGF-α的人源化单链抗体片段，分子量大小仅有26kda，对各类VEGF均有高度亲和力，更小的分子量意味着 RTH258具有更好的穿透性以及允许单位体积内更高的给药剂量，同时具有更快的体内清除速度。 VEGF通路的活跃对于病理性眼部血管生成和视网膜水肿是相关联的， RTH258可以通过阻止配体-受体的相互作用实现对VEGF受体活性的抑制，抑制VEGF通路可以抑制病变血管的新生，实现视网膜水肿的消退同时可以改善脉络膜血管疾病患者的视力。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：Novartis RTH258 (brolucizumab) demonstrates robust visual gains in nAMD patients with a majority on a 12-week injection interval