近期，在美国芝加哥举行的临床肿瘤学会年会（简称ASCO年会，全球最具影响力的肿瘤学会议）上，公布了一项针对卵巢癌的新靶向疗法的临床试验数据，在晚期卵巢癌中显示出“非常有希望”的结果。
虽然到目前为止，它只在15名妇女中进行了测试，但研究人员发现它几乎具有即时的临床效果，大约半数参加试验的妇女肿瘤缩小。这种药物有望帮助已经对其他现有疗法停止响应的妇女。
68岁的玛丽安·希思（Marianne Heath）是接受该试验药物的患者之一，她说：“我没有其他治疗方法，所以我觉得这是我唯一的选择。”
在参加临床试验前，希思女士已经尝试过几种化疗方法，并且已经对化疗没有反应。她去年9月份开始参加ONX-0801临床试验，每两周输注一次，共12周。治疗了六个多月后，希思女士体内的三个肿瘤都缩小了，疼痛减轻，疾病进入稳定阶段。自1月份停止试验用药后，她背部的一个肿瘤开始增长，但其它肿瘤仍稳定。她目前正在接受放射治疗。
希思女士谈到：“我只想继续向前走，把肿瘤维持在我能够享受生命的水平上。这不是一种治愈的药物，但是对我而言能够延长生命。”
这是英国癌症研究所（Institute of Cancer Research, ICR）和伦敦皇家马斯登NHS基金会信托基金会（Royal Marsden NHS Foundation Trust in London）发起的一项1期临床试验，通常目的只是测试药物在人体内是否安全。因此只在少数患者身上进行了测试。
但是，研究者发现，在服用该药的15例患者中，有7例患者的肿瘤明显缩小，所有这7例患者都带有特异性分子，正是该药物设计时专门靶向的分子。
ONX-0801是ICR发现的新一类靶向药物，这种药物能够模仿叶酸进入癌细胞来攻击卵巢癌。一旦到达癌细胞，药物就阻断这些细胞合成胸苷酸合酶，导致不可修复的DNA损伤，从而杀死癌细胞。
卵巢癌细胞具有大量的叶酸受体，称为α-叶酸受体。所以药物会靶向癌细胞，但不会攻击健康组织，从而减少传统化疗药物常见的副作用（如感染）、腹泻、神经损伤和脱发。
领导该研究的ICR药物开发部副主任Udai Banerji博士说：“由于这种全新的药物机制，因此应该能够使晚期卵巢癌患者生命延长六个月以上，同时副作用很小。”
卵巢癌是一种难治的疾病，在晚期阶段的预后很差。大约五分之一的卵巢癌妇女在确诊时肿瘤已经处于蔓延到全身并且无法治愈的阶段。根据国家癌症中心公布的统计数据显示，2015年中国有51200例新发卵巢癌，大约22500名妇女死于该疾病。
目前，卵巢癌的有效治疗方案很少。这种试验药物的优点在于能够靶向癌细胞，这意味着副作用较少，有望成为卵巢癌患者的一种更好的治疗方法。
Banerji博士说：“我们在这次试验中看到的结果是非常有希望的，在药物开发的早期阶段，很少见到患者身上出现可重复的明显疗效。”
接下来研究人员将会在更大的临床试验中测试药物，以确认它的效果和安全性，检测哪些女性最有可能从治疗中受益。该药物将被称为BTG945。ICR正在寻找合作伙伴，尽快资助下一阶段的临床试验。
参考资料：
[1] Drug shrinks ovarian tumours in early trial
[2] Biggest ovarian cancer breakthrough in a decade hailed by researchers
[3] An investigator-initiated phase I study of ONX-0801, a first-in-class alpha folate receptor targeted, small molecule thymidylate synthase inhibitor in solid tumors.
[4] Cancer statistics in China, 2015