美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物tafamidis治疗甲状腺素运载蛋白心肌病（TTR-CM）的快速通道地位。FDA的快速通道项目旨在加速用于治疗或预防严重疾病的创新药物的开发及审查，以填补未满足医疗需求。TTR-CM是一种罕见的、渐进性和致命性疾病。tafamidis是一种新型特异性甲状腺素运载蛋白（TTR）稳定剂，目前该药治疗TTR-CM正处于III期临床开发，评估降低死亡率和心血管相关住院的潜力。
在欧洲，tafamidis已于2011年获批欧盟批准以品牌名Vyndaqel上市销售，用于存在早期症状性多发性神经病的甲状腺素运载蛋白家族性淀粉样变性多发性神经病（TTR-FAP）成人患者的治疗，以延缓周围神经损害。目前，Vyndaqel已获全球40多个国家批准，包括欧洲国家、日本、巴西、墨西哥、阿根廷、以色列、俄罗斯、韩国等。
辉瑞于2012年收到了FDA关于tafamidis治疗TTR-FAP的完整回应函（CRL），该药尚未在美国批准。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究ATTR-ACT，该研究是在TTR-CM患者群体中开展的首个双盲、安慰剂III期研究，入组的患者包括甲状腺素运载蛋白家族淀粉样心肌病（TTR-FAC）患者和野生型TTR-CM患者，其中前者是一种遗传形式的疾病，后者并非遗传而是可能随着年龄的增长发生的一种疾病形式。目前，ATTR-ACT研究已完成患者招募，预计将在2018年上半年完成。
辉瑞全球产品开发首席开发官及高级副总裁Brenda Cooperstone表示，FDA授予tafamidis治疗TTR-CM的快速通道地位，标志着tafamidis在美国监管方面的一个重要里程碑。我们期待与FDA展开密切合作，评估tafamidis作为一种潜在的创新药物用于TTR-CM的治疗潜力。
淀粉样变性研究联盟CEO兼总裁Isabelle Lousada表示，TTR-CM是一种罕见的遗传病，不仅影响患者本人的生活，还可能影响子孙后代。患者常常需要父母照料，与此同时也经常担心其子女可能也遗传了该病。诸如快速通道项目的这类监管程序，为这类患者群体提供了真正的希望，加速所迫切需要的创新治疗方案的开发及审查。
TTR-CM是由TTR淀粉样变性所引起的广泛疾病谱的一种表现形式，该病是由TTR失稳（destabilization，即不稳定）所致。TTR是一种四聚体蛋白，由4个相同的亚单位组成。在TTR-CM中，当不稳定的TTR四聚体发生解离导致错误折叠的蛋白聚集成淀粉样纤维并在心脏内沉积时，心力衰竭就发生了。据估计，TTR-CM患者确诊后的平均生存时间只有3-5年。据估计，全球大约有1000例TTR-CM患者，虽然该病被认为显著被漏诊（underdiagnosed）。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：PFIZER RECEIVES FDA FAST TRACK DESIGNATION FOR TAFAMIDIS FOR TRANSTHYRETIN CARDIOMYOPATHY