昨日，专注于开发治疗纤维化药物的公司Inventiva宣布，FDA授予治疗MPS VI（Maroteaux-Lamy syndrome，maroteaux - lamy综合征）药物odiparcil孤儿药的称号。
MPS VI是一种罕见的儿童遗传性退行性疾病，在新生儿中的发病率为1/22.5万人。酶替代疗法(ERT)或造血干细胞移植(HSCT)是当前治疗MPS VI的疗法，但是目前的所有疗法均无法治愈MPS VI。
Paul Harmatz教授(加州奥克兰的儿童医院和研究中心)说:“MPS是毁灭性的疾病，而odiparcil可以成为为许多患有溶酶体疾病的患者提供最佳治疗的重要进展。
Inventiva的首席科学官和联合创始人Pierre Broqua表示，“FDA授予odiparcil为治疗MPS VI患者的孤儿药称号是一个重要的里程碑。这表示FDA对odiparcil疗效非常期待。尽管MPS VI有ERT等疗法，但FDA授予odiparcil孤儿药称号，为odiparcil下一步临床试验的开展带来信心。”
MPS VI是一种罕见的儿童遗传性退行性疾病，其特征是ASB（arylsulphatase B，n -乙酰半乳糖- 4 -硫酸酯酶）存在功能异常。功能异常的ASB会导致细胞、组织和器官中硫酸和硫酸软骨素的积累。患者面部粗、身材矮小、角膜混浊、听力丧失、多路障碍、肝脾肿大、心瓣膜病、肺功能减少，无智力障碍。与其他MPS一样，MPS VI的病情受影响个体的发病时间、进展程度的影响。如果不治疗的话，MPS VI患者的预期寿命大约为20年。