8月23日，罗氏旗下公司基因泰克表示，美国FDA已经接受了公司在研药物emicizumab作为预防性用药，每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请（BLA），并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法，这限制了这些患者的治疗选择，同时增加了威胁生命的出血和重复出血的风险，尤其可能会发生在关节处，这会导致长期的关节损伤。
基因泰克的首席医学官和全球产品开发主管Sandra Horning表示：“基因泰克在开发用于临床治疗需求依然很大的疾病领域的创新抗体疗法方面是拥有很多年历史的。我们在成人患者和青少年患者中开展的临床3期研究以及早期在儿童患者中进行的3期试验的结果均证明emicizumab对产生抑制剂的A型血友病人群是具有重大治疗潜力的，这些患者面临的主要的治疗挑战是来自于出血事件的预防和医治。我们在和FDA进行沟通，以将这款预防性的治疗药物尽可能快的带给抑制剂A型血友病患者及医生。”
Emicizumab本次的BLA申请是基于在大于12岁的青少年和成人A型血友病患者中展开的临床3期HAVEN 1研究的试验结果以及在12岁以下患者中进行的3期HAVEN 2研究的中期结果。HAVEN 1的研究结果已经发表在了《New England Journal of Medicine 》，这两项3期研究的数据也于今年7月份在第26届的国际血栓和止血学会上进行了公布。
FDA对此项申请的批准决定将会在2018年2月23日之前作出。FDA的优先审评策略是授予那些在严重疾病的预防、治疗或诊断方面表现出了重大的安全性及有效性改善的药物。2015年9月，FDA授予emicizumab治疗产生抑制剂的A型血友病成人及青少年患者的突破性疗法认定，突破性疗法旨在加速那些相比现有疗法，对严重疾病的治疗已经展现出初步证据的潜力药物的开发和审评流程。
HAVEN1和HAVEN2的研究数据同时已被提交至欧洲EMA，并会通过加速审评进行该注册申请的审评工作。Emicizumab用于产生或没产生抑制剂的A型血友病患者治疗的研究，以及探索更低的给药频率的研究均在进行中。
Emicizumab (ACE910)是一款开发中的双特异性单克隆抗体药物，可以将凝血因子IXa和X汇集在一起，这两种蛋白是激活自然的凝血级联反应和恢复凝血过程所必需的。Emicizumab可通过每周一次皮下注射给药。Emicizumab正在产生及没有产生凝血因子VIII抑制剂的12岁及以上患者中以及12岁以下的产生了凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者中进行关键性临床3期研究，其它的研究属于降低给药频率的探索试验。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：FDA Grants Priority Review to Genentech's Emicizumab for Hemophilia A with Inhibitors