德国默克(Merck KGaA)公司今天宣布，欧盟委员会(EC)已经批准了MAVENCLAD 10毫克(Cladribine片剂)在欧盟除挪威、列支敦士登和冰岛以外28个国家的营销授权。MAVENCLAD可以用来治疗高活性复发性多发性硬化症(RMS) 。MAVENCLAD是第一个口服短程治疗，在高活性RMS患者中，为包括残疾进展(disability progression)、年复发率和核磁共振成像(MRI) 在内的关键指标提供疗效。
多发性硬化症(MS)是一种自身免疫、慢性和炎症性疾病，影响中枢神经系统(CNS)，是年轻人中最常见、非创伤性、致残的神经系统疾病。复发缓解型多发性硬化症(RRMS)是MS中最常见的形式，约85%的MS被诊断为这种类型。MS的确切原因尚不清楚，但人们认为人体的免疫系统攻击髓鞘，扰乱了神经信息流。目前还没有MS的治愈方法，但是可以帮助减缓疾病进程。
Cladribine是一种嘌呤类似物，它是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物，可以选择性抑制免疫系统。它在化学结构上模仿了腺苷，从而抑制腺苷脱氨酶，干扰了细胞合成DNA的能力。Cladribine只由淋巴细胞激活，非激活的Cladribine会很快从所有其他细胞中移除。
MAVENCLAD的营销授权是基于超过10000个病人年的数据。有超过2700名患者进行了临床试验项目，在某些病人中还进行了上至10年的观察。临床开发项目包括三个3期临床试验——CLARITY，CLARITY EXTENSION和ORACLE MS的数据，2期临床试验ONWARD，8年前瞻性调查PREMIERE的长期跟踪数据。这些研究的有效性和安全性结果完整描述了MAVENCLAD的利益风险(benefit-to-risk)资料。
在高度疾病活性的患者中，为期两年的3期临床试验CLARITY的事后分析表明，MAVENCLAD减少了67%的年复发率，与安慰剂相比，6个月的确认展开残疾状态量表(EDSS)进展风险降低了82%。3期临床试验CLARITY EXTENSION显示，在第3和第4年，没有进一步使用MAVENCLAD治疗的必要。综合数据集已显示了计量学和监视要求。
“多发性硬化症影响了欧洲70多万人，目前还没有治愈的方法。”欧洲复发性多发性硬化症平台(European Multiple Sclerosis Platform)总裁Anne Winslow女士说： “新的治疗方案将极大的提高高活性RMS患者的生活质量。”
“多发性硬化症是世界上最常见的神经系统疾病之一。MAVENCLAD在欧盟的批准，使我们很高兴为患者和临床医生提供了一个创新药物和一个简化的给药方案，作为一种新的方法来管理高活性RMS，”德国默克的执行理事会的成员，主管医疗服务的首席执行官Belen Garijo博士说： “这是治疗MS的关键改变，进一步表明了我们对推进病人护理的坚定承诺。”
“这是一个激动人心的时刻，也会改变我们治疗MS的方式，” 伦敦玛丽皇后大学(Queen Mary University of London) 巴兹和伦敦医学院(Barts and London School ofMedicine and Dentistry)的神经学教授Gavin Giovannoni表示：“MAVENCLAD是一种选择性免疫重建疗法(SIRT)，它简化了治疗管理，只需给病人在4年内两个短期年度疗程。患者可以在更长时间内受益于治疗，而不必持续服用药物，也不需要频繁的监测。”
这项授权是在2017年6月收到的人用药物委员会(CHMP)的积极意见之后通过的。MAVENCLAD有望在未来几个月内与欧洲患者见面，德国和英国的初始上市计划预计最早在2017年9月。此外，德国默克还计划向包括美国在内的其他国家申请监管审批。
我们感谢研发人员在为多发性硬化症患者带来新药过程中的不懈努力，也预祝这款新药在其他国家的审批顺利进行，为广大患者带来康复的福音！
参考资料：
[1] European Commission Grants Approval for Mavenclad(Cladribine Tablets)
[2] Merck KGaA官网