基因疗法一直是新兴疗法的代表之一。尽管最近两年基因疗法的研究以挫折居多，但是众多生物医药专家都坚信基因疗法是人类未来攻克疑难杂症的最有力武器之一。作为基因疗法的先驱，Bluebird Bio一直为开发基因疗法而不懈努力。最近公司表示，得益于欧洲EMA对于新疗法审批通道的优待，公司计划将其产品首先在欧洲上市，然后再寻求登陆美国市场。
公司欧洲部门负责人Andrew Obenshain表示，公司目前正在与欧盟EMA以及英国下属的药物审批部门MHRA就可能的监管审批事宜进行谈判。事实上，欧洲医药审批通路相比于美国FDA的相关政策而言更加开放。例如EMA会基于一些临床研究数据的支撑在临床阶段就批准某些药物的上市。同时，EMA等机构与医药企业保持高度协作也为新疗法在欧洲快速上市提供了便利。
Bluebird公司最近两年的临床研究可谓是道路坎坷。公司的基因疗法LentiGlobin曾先后在治疗镰状红细胞贫血和地中海贫血的临床研究中折戟。但是根据公司最新公布的SEC文件显示，结合公司进行的Northstar以及其他临床研究结果来看，LentiGlobin疗法已经达到了欧盟上市许可的标准，公司计划将其用于治疗输血依赖性地中海贫血的治疗中。
不过，相比于如今医药产业中大红大紫的免疫疗法而言，基因疗法仍然处于开发的最早期阶段。截至目前，美国FDA尚未批准任何一种基因疗法在美国市场销售。而欧洲也仅仅批准了两项基因疗法上市。它们分别是UniGene公司的Glybera（阿利泼金）和葛兰素史可公司开发的Strimvelis。其中Glybera用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症，而后者则用于治疗罕见病气泡症。
而获批上市也仅仅是万里长征第一步。消费者是否能够认可才是基因疗法最终能够普及的关键。但是无论是Glybera还是Strimvelis在市场上都遇到了不小的阻力。其中价格高昂以及患者群体较少是两种疗法面临的最大问题。以Glybera为例，该疗法每年需要花费100万欧元，约合120万美元的价格。而自该疗法2012年获批上市以来，仅有1名患者接受治疗。今年四月份，UniGene公司不得不宣布将Glybera撤市。
而即使是制药巨头GSK也面临着类似的问题。公司为了推动该疗法的销量将疗法费用下调至约65万美元/年。但是根据公司最新销售数据显示，这一做法似乎并未对公司旗下的罕见病部门销售额起到提振作用。GSK部门领导Carlo Russo今年一月份甚至选择出走。（新浪医药编译/羊药师）