近日，Shire发布了旗下晚期遗传性血管性水肿（HAE）候选药物SHP616的积极试验结果。
关键性的3期试验结果显示，皮下C1酯酶抑制剂可以显着降低患者每月发生遗传性血管性水肿的概率。
数据显示，接受治疗14天后，发生遗传性血管性水肿可能性平均降低数值由最初79％上升至85％。Shire还指出，38％接受治疗的患者在服药过程中未发生遗传性血管性水肿。
遗传性血管性水肿是一具有家族史，反复发生软组织急性局限性水肿的疾病。全世界范围，每一万至五万人中会有一例患者。该疾病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。
德克萨斯州达拉斯西南医学院内科医学临床教授William Lumry博士说：“这样积极的实验数据对于遗传性血管性水肿患者来说无疑是十分可喜的。该疾病存在尚未满足的临床需求。”
Shire研发临时主管医师Howard Mayer补充说：“我们对此次研究发现的正面结果感到非常满意。试验结果证实了低剂量给药方案的临床效果，如果该药物获得批准，对于全球遗传性血管性水肿患者来说是一件意义重大的事。”
目前，Shire旗下已有相关的遗传性血管性水肿药物上市销售，主要用于缓解急性期患者的反复发作。但是，该药物的专利保护将于明年到期，这一价值近6亿美元销售额的药物或将面临仿制药的冲击。
2015年，Shire公司宣布将以59亿美元的价格收购罕见病药物研发者Dyax公司以扩充其在罕见病药物研发领域的实力。通过这一收购案获得Dyax公司治疗罕见病遗传性血管性水肿的药物资产。此前，Dyxa公司开发的新一代HAE药物DX-2930已经获得了FDA突破性药物疗法认证，这种皮下注射药物是通过阻断患者体内血浆激肽释放酶来达到治疗效果的。DX-2930预计将于2018年获准上市。分析人士预计如果这一药物能过获批用于治疗I/II型HAE，那么其年销售峰值有望达到20亿美元之多。统计显示，世界上平均每5万人中就有一人患有这种罕见疾病。
2017年5月，Shire制药公布了另一款HAE药物的积极数据，称公司的Lanadelumab临床3期试验取得了积极的顶线数据。与安慰剂相比，Lanadelumab治疗的三个用药组均达到了具有显着统计学及显着临床意义的主要试验终点和所有次要终点。这项研究代表了全部的HAE疾病谱。总的来说，其中52%的HAE患者具有每个月发病三次或更多次的基线水平，65%的患者属于喉部曾经发病的情况，56%的患者在接受长期预防（LTP）。90%的HAE患者完成了最终的研究，其中96%的患者人群进入到了正在进行中的长期安全性研究。该药物预计将于2018年提交FDA审查。（新浪医药编译/范东东）
文章、图片参考来源：Shire’s experimental HAE drug hits phase 3 marks