欧盟的这个决定非常出乎意料。因为，早先的迹象让人感到乐观。
欧洲医药管理局（EMA）的人类用药委员会（CHMP）在上周做出决定，反对推荐批准瑞士制药公司Santhera的Roxane治疗杜氏肌营养不良（DMD）。
此前召开的CHMP会议上，审评人员决定延期给出Roxane(艾地苯醌)审评结果，从第一季度推迟到第三季度。
如今，欧盟的拒绝批准给予公司沉重打击。Santhera股价在周五早盘交易中暴跌了近60％。公司的市值蒸发2.5亿瑞士法郎。这是Santhera历史上最大的下跌。
三个月前，英国监管机构同意将Raxone纳入国家早期获得药物计划，免费提供给呼吸衰竭的杜氏肌营养不良症（DMD）患者使用。
当时，英国的这个举措给了Santhera很大信心，公司希望有更多的欧洲国家会广泛使用艾地苯醌。
面对欧盟的拒绝，Santhera表示失望和震惊。“我们感到惊讶和失望，”公司CEO托马斯梅耶尔说。
“这些呼吸衰竭阶段的DMD患者目前没有治疗药，我们有信心他们可以从Raxone治疗中受益。我们计划对这个意见提出上诉并要求重新审评。”
Santhera的艾地苯醌口服药，剂量为150毫克一片，在一个有64名患者参与的临床二期和三期试验中，患者接受了900毫克一天，即服用六片艾地苯醌治疗。
10到18岁的DMD患者有条件参加了三期临床试验。条件是这些患者不使用皮质类固醇激素治疗。
艾地苯醌最先由日本的武田制药开发，目的是治疗阿尔兹海默和其他认知缺陷。
艾地苯醌是一个辅酶Q10的合成类似物。在细胞组织模型中，艾地苯醌作为线粒体电子传递链中的转运蛋白，能够增加细胞的主要能量来源ATP的产生。
此外，艾地苯醌还能抑制脂过氧化物的产生。在动物模型中，艾地苯醌对于线粒体能量产生也有着积极的影响。但是，这些发现的临床相关性现在还未确定。
在欧盟做出决定之前，Santhera的股票在过去12个月中上涨了近40％。
Santh公司新闻稿：
http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2017-09-15_PR_CHMP_Opinion_e_final.pdf
参考文章：
http://www.reuters.com/article/us-santhera-raxone/santhera-shares-plummet-after-negative-chmp-opinion-idUSKCN1BQ0TN?feedType=RSS&feedName=healthNews