1. 肝病超声医学成像系统获FDA许可
专精于超声医学成像的公司SuperSonic Imagine近日宣布，Aixplorer和Aixplorer Ultimate超声波诊断系统的510（k）报告已经获得美国FDA许可，用于辅助肝病患者的临床管理。510（k）是提交给FDA的上市前报告，用于证明要销售的设备安全性和有效性与已获批准销售的其他设备相当。这项许可为医生提供了新的有效临床指标，可以利用Aixplorer进行肝纤维化和脂肪变性的无创评估。
据报道，仅在2015年就有390万美国成年人被诊断患有肝脏疾病，有3.8万多人因此死亡。慢性肝病增加了原发性肝癌的风险，在2014年有超过3.1万美国人被确诊为肝癌，同年约有2.5万人死于肝癌。此外，据2014年的数据显示，38％的美国成年人体重属于肥胖，12％确诊患有糖尿病。这两种情况都会增加非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的风险，NASH的特征是脂肪在肝脏中积聚，并发生炎症和纤维化。在中国一些地区的NASH流行率可高达27%。在美国NASH患者人数也高达1600万。在没有得到有效治疗的情况下，NASH可能会诱发包括肝癌在内的严重肝脏问题。
Aixplorer系统可以提供常规的形态学和血流动力学成像，除此之外，该系统还可利用平台的ShearWave™ Elastography（SWE）技术，实时快速成像，对肝脏和脾脏的僵硬度进行测量。已知肝脾的僵硬度与肝纤维化严重程度相关，因此该指标被认为是疾病严重程度的关键性非侵入性标志物。医生还可以使用Aixplorer系统将超声肝脏亮度与参考组织进行比较，籍此获得能指示肝脂肪变性程度的肝肾亮度比。此外，Aixplorer能对腹部血管灌注进行可视化和定量测量，这种能力将有助于肝结节和晚期慢性肝病患者的临床管理。
“Aixplorer和Aixplorer Ultimate测量组织僵硬度的能力是革命性的，它们采用颜色编码的图像可以在60秒内提供安全准确、非侵入性的活检替代方案，”美国德克萨斯州达拉斯市贝勒大学（Baylor University）医学中心的肝病专家Sumeet Asrani博士评价说，“从诊断的角度来看，这些进步令人兴奋，它们加快了诊断的速度，减少了对侵入性活检的需求，从而改善了慢性肝病患者的临床体验。”
2. 儿童肝病新药临床试验开启
Gemphire Therapeutics是家开发心血管和代谢疾病疗法的生物医药公司，专注于包括血脂异常和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等疾病的疗法开发和商业化。该公司近日宣布启动概念验证性2a期临床试验，旨在评估gemcabene作为儿童非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疗法的效果。该试验是在NAFLD/NASH患者中评估gemcabene大计划的一部分，并将与最近所开展的家族性部分性脂肪代谢障碍（FPL）测试gemcabene的研究平行进行。预计在2019年初公布儿科NAFLD试验的顶线结果。
NAFLD正在成为许多国家里最常见的慢性肝病，在美国大约有7500万到1亿的NAFLD患者，是美国儿童和青少年慢性肝病的主要原因，在中国亦是慢性肝病的主要负担之一。它涵盖了从最温和的肝脏脂肪浸润，到单纯的脂肪变性（NAFL），到更严重的NASH以及肝纤维化等一系列疾病。其治疗方法非常有限。
Gemphire的候选药物gemcabene有望改变这一状况。它是first-in-class、每日一次的口服疗法，可能适用于采用目前已批准疗法（主要是他汀类药物）但低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）或甘油三酯仍无法达到正常水平的患者。Gemcabene旨在提高血浆中极低密度脂蛋白（VLDL）的清除率，并抑制肝脏中胆固醇和甘油三酯的产生。
这项公开标签的临床试验将招募大约40名年龄为12至17岁的儿童，他们经肝转氨酶评估，确诊患有NAFLD和肝功能异常。患者将于每天一次接受300mg剂量的gemcabene。主要终点是血清丙氨酸转氨酶（ALT）从基线到12周时的变化，ALT是种肝功能生物标志物的酶。次要终点包括通过非侵入性磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）测量的肝脂肪变性改变，通过非侵入性MRI调查肝脏炎症和肝纤维化（LIF）评分的变化，AST的变化，胰岛素敏感性，血脂（包括甘油三酯），载脂蛋白和炎症标志物（包括hsCRP）的改变，以及药物安全性和耐受性。
Gemphire临时总裁兼首席执行官Steven Gullans博士说：“我们非常高兴能启动这个儿科临床试验，作为下一步评估gemcabene在成人和青少年NAFLD/NASH患者中的疗效。我们相信，基于其良好的安全性和针对血脂异常和炎症的新机制，gemcabene将具有明显的竞争优势。”
3. 用大麻二酚治疗罕见肝病的研究开启
Revive Therapeutics公司近日宣布，开展用大麻二酚（CBD）治疗自身免疫性肝炎（AIH）的研究。这项研究将由公司在肝病方面的战略合作伙伴Sanyal Biotechnology公司进行监督。
AIH是种罕见的自身免疫性疾病，能引起肝脏发炎，若未经正确治疗，可能会导致肝纤维化、肝硬化，肝衰竭甚至死亡。据估计，美国有75,000名AIH患者。目前的AIH标准护理是单独使用类固醇，或类固醇与硫唑嘌呤（azathioprine）联合使用。但据统计，使用这种标准护理一段时间可能导致13％的患者出现严重治疗相关副作用，9％的治疗失败，13％的不完全缓解，以及在停药后高达86％的复发率。因此，不含类固醇的治疗选择（例如CBD）可能会给AIH患者提供改善的治疗策略。
该研究项目将由Sanyal的科学团队领导，以Sanyal设计开发的DIAMOND™模型为基础，建立新型AIH模型以供CBD治疗。该研究项目预计将产生一个更好的AIH模型，让Sanyal能进一步推动利用CBD治疗AIH和其他肝病的研究，并将为Revive的未来临床研究提供有意义的数据。
Revive公司总裁Fabio Chianelli先生表示：“我们非常高兴能够利用Sanyal的生物技术，促进利用CBD治疗AIH的研发，这项研究不仅可以作为未来对AIH临床研究的基础，也将为扩大我们对罕见肝病治疗方面的知识，并为非酒精性脂肪肝（NAFLD）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝纤维化等大型肝病的市场机遇奠定基础。”
参考资料：
[1] FDA Green Lights SuperSonic Imagine's Aixplorer and Aixplorer Ultimate Liver Disease Ultrasound Diagnostic Systems
[2] Gemphire Announces Initiation of Phase 2a Clinical Trial of Gemcabene in Pediatric Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD)
[3] Revive Therapeutics Advances Research Program of Cannabinoid-Based Therapies Targeting Liver Diseases