作者：Du
3月30日，辉瑞公布tafamidis对导致心力衰竭罕见病TTR-FAP的一项临床III期试验抵达主要终点，结果积极。这将让tafamidis成为patisiran和inotersen的强有力的竞争对手，将撼动Alnylam/Ionis在这一领域的地位。Alnylam正在准备patisiran对心肌病的新药申请，而在辉瑞公布消息之后Alnylam股价下跌5%。
辉瑞的这项试验称为ATTR-ACT，是tafamidis针对转甲状腺素蛋白心肌病患者的治疗研究。这是一种罕见病，患者的蛋白质不能正确折叠成正常形状，而错误的折叠使它们累积并对神经、心脏和其他器官造成损害。试验中，tafamidis与安慰剂相比，在30个月治疗时间内，显著降低全因死亡率和心血管相关的住院次数。
Tafamidis是2010年辉瑞收购FoldRx获得。当时与其他制药公司一样，在巨大回报的前景诱惑之下，辉瑞打算进军罕见病领域，开发满足极少数患者人群的迫切需求的罕见病药物。tafamidis治疗罕见神经退行性疾病TTR-FAP的新药申请，在2012年已经向FDA提交过一次。当时公司在试验仅获得一项能证明此药有效的结果之后便着手申请，可最后没有获得FDA的同意。现在Tafamidis已在40个国家获得批准包括2011的欧盟批准，但都是以商品名Vyndaquel上市。
辉瑞之前发表声明表示，公司作为TTR淀粉样变性领域的先锋，将就罕见病药物tafamidis治疗TTR-FAP的批准，与FDA继续合作；也表示希望在美国的TTR-FAP患者，能够与世界其他地区的患者一样拥有此治疗选择。
目前看来，这次对转甲状腺素蛋白心肌病的试验结果，将为公司开美国的市场，创造新的收入途径。辉瑞SVP和罕见病部门首席发展官Brenda Cooperstone，就此最新临床III期数据说到：
这次的结果对患有转甲状腺素蛋白的心肌病患者非常重要，并且使我们更加接近迫切需要此药的患者。在转甲状腺素蛋白心肌病，这一罕见病领域，公司一直处于前沿。我们感谢参与试验的患者及其家属，以及为这项重要研究做出贡献的医生和临床试验点。我们期待与心血管社区分享详细的研究结果，并将与卫生当局讨论这些数据，以确定合适的监管路径。
参考：Watch out Alnylam/Ionis: Pfizer’s positive PhIII tafamidis data makes drug a new rival