英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。
在美国方面，FDA在2017年授予lanadelumab突破性药物资格，今年2月份， FDA受理了lanadelumab的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查资格，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年8月26日。此外，lanadelumab在澳大利亚也获得了优先审评。
lanadelumab是一种实验性全人源化单克隆抗体药物，能够特异性结合并抑制血浆激肽释放酶，目前该药正开发用于12岁及以上 遗传性血管性水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。lanadelumab通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天。
HAE是一种罕见的 遗传病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。
lanadelumab治疗HAE监管文件的提交，是基于4项临床研究的数据，包括关键性III期疗效和安全性研究HELP及其扩展研究的中期数据。HELP是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究，共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。该研究显示，每2周一次皮下注射300mg剂量lanadelumab使HAE发作的平均频率显著降低了87%。此外，探索性终点和事后分析显示，在试验稳态阶段（第70天至第182天）病情发作减少了91%，并且有近80%的患者实现病情无发作状态。该研究中，未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告。最常见的 不良反应是注射部位疼痛（安慰剂组29.3%，lanadelumab组42.9%）。
Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示，lanadelumab是首个正在评估预防HAE发作的单克隆抗体药物，如果获批，该药有望改变这一罕见疾病的临床治疗模式。我们期待着与监管机构合作，尽快为HAE患者群体带来这种新的治疗选择。
原标题：罕见病新药速递！Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
原文出处： Shire Reports Regulatory Milestones for Investigational Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Lanadelumab