近日，一项刊登在国际杂志Cancer Discovery上的研究报告中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的研究人员通过进行I期人类临床试验，首次调查了新型的实验性药物是否能够有效治疗因RET受体酪氨酸激酶改变而引发的多种类型癌症，该药物似乎能够作为一种治疗RET驱动癌症的潜在新型疗法，比如结直肠癌、胆管癌、非小细胞肺癌难以治疗的癌症类型。
如今，这种名为BLU-667的口服药物正在多个研究中心进行开放性的试验，这项研究中，研究人员在临床前及早期临床试验中对该药物的疗效进行了炎症。医学博士Vivek Subbiah表示，目前临床上迫切需要开发出有效的药物来治疗存在RET突变的多种癌症，然而目前还没有强效的抑制剂被批准用来治疗RET驱动的癌症，当前治疗癌症的疗法局限于传统的化疗以及早期的多种激酶抑制剂，这些疗法的成功率非常有限，而且常常存在较大的副作用，这些副作用会明显影响患者的生活质量。
文章中，研究人员调查了药物BLU-667是否能作为一种精准的靶向性药物，通过进行概念验证试验，结果表明，BLU-667具有潜在的活力，而且能够作为一种高效的选择性RET抑制剂发挥作用，这种药物能够靶向作用RET改变的癌症，同时副作用较少，并不会影响非癌变的组织或器官。
RET与近乎一般的甲状腺髓样癌、20%的乳头状甲状腺癌及1%-2%的非小细胞肺癌直接相关，随后研究人员Subbiah对不适合进行外科手术的43名恶性肿瘤患者进行研究，同时对26名甲状腺髓样癌患者、15名非小细胞肺癌患者以及2名其它的RET驱动的癌症患者进行研究，他们发现，当使用新型药物后，大部分患者机体中的肿瘤都明显减少了，而且患者机体的反应更加持久了，尤其是在化疗和多种激酶抑制剂作用下癌症依然进展的患者。
研究者表示，对于RET 驱动的癌症患者而言，其对药物的总体反应率为37%，而非小细胞肺癌患者的反应率为45%，甲状腺髓样癌的患者反应率为32%。相比研究者所检测其它类型激酶而言，BLU-667对RET的选择性是前者的100倍，而且研究表明，其能够有效阻断“守门”基因发生突变，这种突变常常与癌症对多种激酶疗法的耐药性直接相关。
最后研究者Subbiah表示，利用新一代激酶抑制剂的精准化靶向性疗法或对于治疗RET驱动的癌症患者能带来明显的有益效应，然而通过为癌基因的驱动子量身定做一种高选择性的药物，研究人员希望这能够给多种癌症患者带来一定的治疗益处，同时研究者还希望后期能够进行更为深入的研究来开发出更多革命性的疗法治疗激酶驱动的癌症患者。