近日，阿斯利康（AstraZeneca）及其全球生物制剂研发部MedImmune宣布，美国FDA已经接受其新药moxetumomab pasudotox的生物制剂许可申请（BLA），该药物是一种在研抗CD22重组免疫毒素，可用于至少接受过两次治疗的毛细胞白血病（HCL）成人患者的治疗。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计会于今年第三季度给出结果。
毛细胞白血病（HCL）是一种罕见的、缓慢生长且无法治愈的白血病，骨髓会过度产生异常的B细胞或淋巴细胞。HCL可导致严重甚至危及生命的疾病，比如感染、出血和贫血。美国每年约有1000人被诊断为HCL。尽管许多患者最初对治疗有反应，但高达40%的患者会复发。由于没有确定的标准治疗方案和极少的治疗方法，复发性或难治性HCL患者仍存在重大的未满足医疗需求。
Moxetumomab pasudotox（曾用名CAT-8015或HA22）是一种在研抗CD22重组免疫毒素，有望成为这类患者的首选治疗药物。免疫毒素能将抗体对靶向药物递送的选择性与毒素杀死癌细胞的效力相结合。该药物由与毒素融合的抗CD22抗体的结合部分组成。CD22是一种B淋巴细胞限制性跨膜蛋白，与正常B细胞相比，在HCL细胞中具有更高的受体密度，使其成为这类癌症治疗的一个有吸引力的靶点。与CD22结合后，该分子会被内化、处理并释放修饰的蛋白毒素，抑制蛋白质的翻译，导致细胞凋亡。值得一提的是，moxetumomab pasudotox曾被FDA授予孤儿药资格，治疗HCL。
该药物的疗效和安全性在临床试验中也得到了验证。3期临床试验1053在复发性或难治性HCL成人患者中达到了持续完全缓解的主要终点，具体结果将在即将召开的医学会议上公布。
我们期待这款新药能顺利获得审批，尽快为这类罕见癌症患者带来治疗的曙光。
参考资料：
[1] US FDA accepts Biologics License Application for moxetumomab pasudotox in hairy cell leukaemia
[2] AstraZeneca官方网站