5日，诺华（Novartis）公司再获捷报。美国FDA批准Tafinlar（dabrafenib）与Mekinist（trametinib）联用，治疗无法手术切除或扩散至身体其他部位（转移性）、且有BRAF V600E突变阳性的甲状腺未分化癌（ATC）。
甲状腺未分化癌（ATC）是一种罕见的侵袭性甲状腺癌。美国国立卫生研究院（NIH）估计，2018年美国将有53,990例甲状腺癌新发病例和2,060例死亡病例。其中，ATC约占所有甲状腺癌的1％至2％。
诺华带来的Tafinlar和Mekinist分别针对RAS/RAF/MEK/ERK通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2中的不同激酶，它们通常存在于非小细胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤等癌症中。当Tafinlar与Mekinist一起使用时，其在减缓肿瘤生长方面的效果被证明比单药使用效果好。目前，这两种药物均被批准单独或联合使用，治疗BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤。此外，Tafinlar和Mekinist联合疗法也被批准用于治疗BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。
Tafinlar和Mekinist联合疗法在临床试验中显示出对具有BRAF V600E突变的ATC患者的疗效。该研究评估了肿瘤完全或部分缩小的患者比例（总体缓解率，ORR）。在23名可评估的患者中，57％有部分缓解，4％有完全缓解。在14名获得缓解的患者中，有9名（64％）患者的肿瘤在6个月或更长时间内没有显著增长。此外，Tafinlar和Mekinist在ATC患者中的副作用与这两种药物在其它癌症中联合使用时的副作用一致。
“这是FDA批准的首款针对这种侵袭性甲状腺癌患者的治疗方案，这也是这一组合疗法获批的用于治疗具有此特定基因突变的第三种癌症，”FDA药物评估与研究中心肿瘤学卓越中心主任兼血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“这项批准表明，针对不同疾病中的相同分子途径，是加速开发治疗方法以帮助更多患者的有效方法。”
我们期待这一新适应症的获批能为罹患这种侵袭性疾病的患者带来治疗希望。
参考资料：
[1] FDA approves new uses for two drugs administered together for the treatment of BRAF-positive anaplastic thyroid cancer
[2] 药明康德 - 降低53%复发风险，诺华新组合疗法获FDA批准