2月11日，国务院召开常务会议指出从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药对进口环节减按3%征收增值税。2000多万患者受益，罕见病患者用药负担将减轻。
这是国家罕见病政策“组合拳”的又一新举措。国家食品药品监督管理总局在2017年12月在《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》中明确提出将罕见病加入优先审评范围，2018年7月又发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》支持符合条件的部分进口罕见病药品豁免临床进入中国。这一系列鼓励政策让更多急需的罕见病药物加速进入中国，让无数“等药”的中国罕见病患者看到了希望。
首批降税的21种罕见病药品清单虽然还未正式发布。根据GBI集博SOURCE在线数据统计，目前已有43种罕见病用药在中国上市，涉及25种适应症，其中在2017年新政发布后获批的药品共5种，包括特立氟胺（多发性硬化）、依洛尤单抗（纯合子家族性高胆固醇血症）、依库珠单抗（非典型溶血性尿毒症、阵发性睡眠性血红蛋白尿）、司来帕格（肺动脉高压）、艾美赛珠单抗（血友病），多达6种罕见病领域从此有了新的治疗药物。下表中列出已在我国获批罕见病适应症的药品名单。
▍中国“罕见病”正迎来划时代的变革
罕见病新药加快上市惠及中国千万罕见病患者，同时政府的多项利好政策法规如雨后春笋破土而出。随着《第一批罕见病目录》、全国罕见病诊疗协作网的建立，更多的罕见病保障措施将逐步落地。政府、医疗工作者、学会、患者组织、制药企业等多方将合力推动中国罕见病领域发展，不断提升罕见病诊疗水平、增加药品可及性，为中国罕见病患者带来福音。