一项最新发表在《Nature Communications》上的研究发现抑制一个叫做ACVR1的酶可以延缓弥漫性桥脑胶质瘤(DIPG)动物模型的肿瘤生长并延长动物的寿命，DIPG是儿童最致命的脑瘤，目前没有任何药物被批准用于治疗DIPG。因此这项研究为开发有潜力的新疗法带来了希望。
“我们的结果很鼓舞人心，表明在临床上测试这个酶的抑制剂是可行的。”该研究通讯作者、芝加哥安和罗伯特-卢瑞儿童医院斯坦利·曼勒儿童研究所和西北大学费恩柏格医学院副教授Oren Becher博士说道。“在此之前，我们还需要在动物模型上评估不同抑制剂的效果，以确保给临床试验中的儿童带去最安全有效的药物。”
2014年，Becher实验室参与发现25%的DIPG病人都会出现ACVR1突变，这会导致这个酶过度活化。在现在这项研究中，Becher博士及其同事第一次表明在动物模型中，20%的肿瘤中这个酶的突变伴随着一个组蛋白的突变（H3.1 K27M）。这些突变对于启动肿瘤发生至关重要。
组蛋白就像DNA的线轴，会帮助DNA组装在每个细胞的细胞核中。组蛋白还会调节基因的开关，而一旦组蛋白发生突变，这个过程就会出错。“我们未来的工作将探索组蛋白和ACVR1同时突变为什么会导致发生DIPG，以及如何促进这个过程的发生。”Becher博士说道。“更深入地探索这个过程将使我们越来越容易开发出治疗DIPG儿童的药物。”
参考资料：Oren J. Becher et al.ACVR1 R206H cooperates with H3.1K27M in promoting diffuse intrinsic pontine glioma pathogenesis. Nature Communications. DOI https://doi.org/10.1038/s41467-019-08823-9
原标题：Nat Commun：新策略可以对抗最致命的儿童脑瘤