荣昌生物制药（烟台）有限公司（简称“荣昌生物”）今天宣布，RC48二期临床试验取得了积极的顶线结果。HER2（人表皮生长因子受体2）靶向性抗体药物偶联物(ADC)和潜在新药针对之前已经接受过化疗、出现内脏转移问题的HER2阳性转移性/不可切除性尿路上皮癌病人，进行了评估。
研究结果显示，在每次独立中心阅片中，确证客观缓解率(cORR)达到51%。最为常见的治疗相关不良事件包括感觉迟钝、脱发和出现血液毒素。这些研究结果预计能够为开展全球晚期临床试验提供支持，包括预计在2019年下半年向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药临床试验申请(IND)。
尿路上皮癌亦名为“移行细胞癌”，是最为常见的一类膀胱癌（在病例中占到90%）。在全球范围内，2018年约有549,000人被诊断出患有膀胱癌，约有200,000人死亡。[i]i不幸的是，过去二十年来，转移性尿路上皮癌治疗领域并未取得什么突破。当前的治疗选择包括进行基于顺铂的联合化疗，治疗效果低于预期水平，复发率和死亡率较高也反映了这一点。
RC48是一种全新抗体药物偶联物(ADC)，被开发用来治疗HER2阳性实体肿瘤。它由全新HER2单克隆抗体、组织蛋白酶可裂解连接子和一甲基瑞奥西汀E (MMAE)以及细胞毒性有效载荷组成。HER2靶向抗体拥有比标准治疗更高的HER2亲和力，并且在动物模型上面拥有比其它治疗更高的抗肿瘤活性。RC48是第一种获准在中国进行人类临床试验的ADC药物，其良好的安全特性已经在临床试验中有所展现。RC48如今正在多项针对不同类型的实体肿瘤的晚期临床试验中进行研究。
注：原文有删减