研发前沿

Nature子刊:人工智能让预测基因突变精确度更高

基因暗物质是指对生物界中的基因起决定性的物质。近日,科学家们开发出一种被称为ExPecto的新人工智能,可预测人类基因组中所谓“暗物质”区域的基因突变的影响。不仅如此,ExPecto还可以指出特定的突变是如何破坏整个基因的开启和关闭的。

2018年7月20日

科学家称CRISPR技术可能引起癌症 风险被严重低估

CRISPR-Cas9基因编辑技术自问世以来,以其高效便捷的精准基因编辑能力,迅速成为了生物学家最为喜爱的科研工具之一。而随着基因疗法和细胞疗法的兴起,CRISPR技术在临床上也开始得到了广泛应用。

2018年7月18日

柳叶刀:百年老药阿司匹林 可能一直都用错了

在预防心血管事件中,阿司匹林最佳剂量取决于体重因素(特别是去脂体重和身高因素), 应当按照体重给药才是上策。原先临床实践中,常用的每日固定低剂量(75–100mg)阿司匹林,对体重70公斤或以上的人是无效的, 而按体重增加使用更高剂量,则变得更有效。

2018年7月18日

Nature:利用CRISPR改善疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效

作为一种经典的化疗药物,甲氨蝶呤(methotrexate)已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶(DHFR),其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸(THF)的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的

2018年7月18日

FDA发布6大新指南 全力推进基因疗法

近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发,并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中,药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。

2018年7月18日

维拉帕米被证实适用于1型糖尿病 临床试验结果喜人

“老药新用”是药物研发中“喜闻乐见”的一种情况。近期,《Nature Medicine》期刊上新发表的一篇文章揭示了一款常规降压药的新用途——1981年获批的维拉帕米(verapamil)被证实适用于1型糖尿病,并已在小规模临床试验中展现出喜人的结果。

2018年7月18日

充满争议的CRISPR基因驱动技术首次在哺乳动物中测试

一种有争议的能够改变整个物种基因组的技术已首次应用于哺乳动物中。在一项于2018年7月4日发表在bioRxiv预印本服务器上的研究[1]中,来自美国加州大学圣地亚哥分校研究人员描述了利用CRISPR基因编辑在实验室小鼠中开发可能根除有问题的动物群体的“基因驱动(gene drive)” 技术。

2018年7月16日

2018年抗癌药医保准入专项谈判将开展

一段时间以来,抗癌药短缺、价格昂贵等问题备受关注。国家医保局有关负责人就此回应说,在抗癌药方面,目前绝大多数临床常用、疗效确切的药品都已纳入医保支付范围。特别是2017年医保药品目录准入谈判,又纳入了15个疗效确切但价格较为昂贵癌症治疗药品,如赫赛汀、美罗华、万珂等,通过谈判降价及医保报销的双重效应,患者个人负担大大减轻。

2018年7月16日

EPIC研究:预测健康人患AML白血病的风险

急性髓性白血病(acute myeloid leukaemia, AML)是一种侵袭性血癌,影响所有年龄段的人。 AML白血病细胞在骨髓中快速增殖并阻止正常的血细胞产生,从而导致致命性的感染和出血。几十年来,针对AML的主流治疗变化很小,而且尽管一些患者被治愈,但大多数患者并未没有被治愈。在总人口中,每年AML的发病率大约为十万份之五。这意味着任何一种预测性测试方法都需要是高度准确的,以便最大限度地降低出现假阳性结果的风险。

2018年7月16日

Cancer Cell揭示良性痣变成恶性肿瘤的遗传步骤

黑色素瘤通常是由暴露于阳光下的紫外线(UV)触发的,这是因为紫外线暴露会破坏DNA,产生导致皮肤细胞增殖和扩散的基因突变。通常,这些细胞产生良性痣,即色素沉着的皮肤生长,但是这种生长在大小上是受到自我限制的。尽管大多数痣从不会变成癌症,但是有些痣能够转化为恶性黑色素瘤,并且快速地扩散到身体的其他部位

2018年7月16日

新分子或可解决β细胞胰岛素分泌不足难题

Neuronatin是一个印记基因可能参与人类肥胖,以激素和营养敏感性方式广泛表达在神经内分泌和代谢组织中。但是该基因的分子和细胞学功能以及在生理过程中的准确作用还没有得到完全揭示。最近来自英国的科学家们发现Neuronatin能够调节β细胞的胰岛素含量和分泌,并对其中的机制进行了深入研究,相关研究结果发表在国际学术期刊JCI上。

2018年7月16日

西安交大学者发现抑制甲状腺癌发生的重要因子

锌指蛋白677(ZNF677)属于锌指蛋白家族,通过结合特定序列的DNA发挥转录因子活性。之前有报道发现在非小细胞肺癌中,启动子甲基化导致ZNF677表达下调。但是在包括甲状腺癌在内的人类癌症中,ZNF677发挥的生物学作用和确切机制仍然未知。最近来自西安交通大学第一附属医院的侯鹏研究员等人发现了ZNF677调节甲状腺癌发生的重要作用和机制,相关研究结果发表在国际学术期刊Cancer Research上。

2018年7月16日

抗疟药物氯奎宁或有助于癌症疗法

日前,一项刊登在国际杂志Cancer Letters上的研究报告中,来自威尔康乃尔医学院的科学家们通过研究发现,如果联合使用的话,一种现有的疟疾药物或能改善谷氨酰胺酶抑制剂抗癌疗法的作用效果。

2018年7月16日

柳叶刀连发9文 质疑ORBITA研究结果

ORBITA是首个在稳定性心绞痛患者中比较PCI与假手术的双盲随机对照试验。研究纳入200例单支血管狭窄≥70%的稳定性心绞痛患者,在接受6周最佳药物治疗后,随机分至PCI组(105例)或假手术组(95例)。患者病变的平均狭窄为84.4%,冠脉血流储备分数(FFR)为0.69,瞬时无波比为0.76

2018年7月16日

科学家发现HIV免于被宿主免疫系统攻击的新型分子机制

近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自澳大利亚和美国的科学家们通过研究发现,HIV或能拦截宿主细胞中的一种小分子来保护自身免于被宿主免疫系统所破坏,相关研究或能帮助研究人员鉴别出新型抗病毒疗法靶点来开发新型策略抵御HIV的感染,同时研究人员也希望能够开发出一种新方法来测定新型药物对病毒衣壳的靶向作用效率。

2018年7月12日

两款已有药物联用 或可延长36%的寿命

衰老一直是科学家们想攻克的课题之一。近期,科学家们发现了两款已有药物,可以清除幼鼠体内的衰老细胞。更重要的是,这一联合治疗可以延长年老小鼠36%的寿命,提高它们的步行速度、运动耐力……

2018年7月12日

基因编辑降低血液胆固醇水平 为心脏病患者带来希望

基因编辑技术真是让人惊喜不断!最新发表在Nature Biotechnology杂志上的一项研究中,科学家们首次利用基因编辑技术让成年猴大部分肝细胞中的一种基因“失效”,从而降低了实验动物的血液胆固醇水平。Science杂志的报道称,这一基因疗法将为心脏病患者带来希望。

2018年7月12日

上海生科院发现治疗脂肪肝和胰岛素抵抗的潜在新分子

近日,来自上海生科院的李于研究员课题组在国际学术期刊Hepatology上发表了一项最新研究进展,他们发现肝脏CREBZF分子可能是治疗脂肪肝和胰岛素抵抗的潜在靶点分子。

2018年7月12日

食品添加剂和靶向药物可改变抗生素有效性

抗生素过度使用和滥用导致抗生素耐药性的蔓延以及严重的公共卫生问题,这意味着以前可以治疗的细菌感染已成为潜在的致命疾病。然而,虽然我们已经知道一些药物组合有助于抵抗多药耐药(MDR)感染,但药物组合更广泛的潜在用途在很大程度上仍然未被开发,并且在临床上很少使用。

2018年7月12日

Nature子刊:测序应该作为儿童遗传疾病的一线诊断工具

遗传疾病(单基因疾病、基因组结构缺陷和拷贝数变异)是导致10岁以下儿童死亡的主要原因。一项新的分析显示,对于遗传疾病儿童的检测,全基因组测序(WGS)和全外显子组测序(WES)比染色体微阵列(CMA)具有更大的诊断和临床价值。美国圣地亚哥Rady儿童医院基因组医疗研究所的研究人员建议,测序应该被视为遗传疾病的一线诊断工具。

2018年7月12日

“基因驱动”消灭物种入侵 我们还有多远的路要走?

使用CRISPR基因编辑技术在实验鼠中开发“基因驱动”,可用于消除对人类有害的动物群体。近日,一项颇具争议、能够改变整个物种基因组的技术首次被应用到哺乳动物身上。此次研究再次引来各路专家对基因驱动技术的热议。

2018年7月12日

试验表明维拉帕米能够有效治疗1型糖尿病

如今,在一项新的研究中,Shalev团队首次利用维拉帕米在人体中开展一项随机的双盲的安慰剂对照的临床试验,结果表明维拉帕米是一种安全有效的很有前景的治疗1型糖尿病的药物。这是糖尿病研究领域取得的一个突破性发现。相关研究结果于2018年7月9日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Verapamil and beta cell function in adults with recent-onset type 1 diabetes”。

2018年7月11日

厉害了!CRISPR能将皮肤细胞转化为多能干细胞

被誉为“世纪发现”的基因编辑工具CRISPR革新了生物医学研究。从探索基因功能,到用于疾病治疗,再到化身诊断工具,“魔剪”似乎“无所不能”。近日,来自芬兰的一个科学家小组又发现,一种基于CRISPR的新技术能够将皮肤细胞转化为多能干细胞,开辟了“魔剪”的新应用领域!

2018年7月11日

研究人员利用CRISPR将皮肤细胞转变为多能干细胞

近日,来自芬兰、瑞士、英国的一个研究小组在《自然-通讯》上发表文章,首次通过激活细胞自身的基因,成功将皮肤细胞转化为多能干细胞。据报道,该研究小组使用了一类CRISPRa基因编辑技术,该技术不切割DNA,可以在不改变基因组的情况下激活基因表达。到目前为止,只有通过向皮肤细胞内人工引入一组名为Yamanaka因子的关键基因,才有可能激活细胞重编程,实现皮肤细胞向干细胞转化。

2018年7月10日

抗艾滋创新疫苗研发新进展 可降低94%感染风险

艾滋病是全世界人类所面对的严重病毒感染。尽管我们已经开发出了许多能有效控制病情的新药,但在艾滋病高发的贫困地区,患者依旧无法用上这些药物。有效的预防就成了防止艾滋病疫情扩散的一大关键。

2018年7月10日

基因组算法立功!发现膀胱癌新靶点

据ACS统计,肌肉浸润性膀胱癌的5年生存率最高为63%。患者对常规治疗(如化疗)的反应可能差异很大,因此需要有新的疗法来治疗这种疾病。近年来,使用免疫检查点抑制剂的免疫疗法成为膀胱癌治疗的重大进展,但是一些患者变得耐药。去年,罗氏(Roche)发现一种名为TGF-β的蛋白质与患者对PD-L1抑制剂Tecentriq的反应相关,如果将Tecentriq与抗TGF-β化合物联用,可以提高其有效性。

2018年7月10日

癌症疫苗研究恢复元气?但距离成功至少还有4步——

当前,我们正处于癌症免疫治疗的新时代,而疫苗也正在被重新考虑作为一种治疗方法。多年来,因缺乏令人振奋的结果,癌症疫苗领域一直低迷不振。近年伴随着免疫疗法的巨大成功和飞跃式发展,癌症疫苗研究也正快速恢复元气。

2018年7月10日

Sci Rep:新方法或能有效识别对放疗耐受性的癌细胞

近日,一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自阿肯色大学的科学家们通过研究开发出了一种新方法来鉴别对放疗耐受的癌细胞,这一研究对于开发治疗肺癌的新型疗法具有重大意义,即研究人员能利用成像技术来评估患者对疗法的反应,并且针对特殊的肿瘤细胞选择更适合患者的最佳治疗手段。

2018年7月10日

科学家发现DNA修复蛋白的特殊开关

DNA损伤是一种日常发生的现象,而人类细胞早已经学会如何应对这种状况了,日前,一项刊登在国际杂志Nature Structural & Molecular Biology上的研究报告中,来自梅奥诊所的研究人员通过研究阐明了一种DNA修复蛋白如何到达DNA的损伤位点,相关研究或能帮助研究人员开发出治疗卵巢癌的新型疗法。

2018年7月10日

一种干细胞治疗药物或能治疗吸烟引起的慢性阻塞性肺病症状

一种用于治疗特定肿瘤的干细胞疗法药物或许也能防止吸烟诱导的肺部损伤。相关研究在线发表在American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology期刊上。

2018年7月10日

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