2016年11月15日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴UCB近日在美国华盛顿举行的美国风湿病学会（ACR）和美国风湿病卫生专业人员协会（ARHP）年会上公布了骨质疏松症新药romosozumab一项关键性安慰剂对照III期研究（BRIDGE）的积极顶线数据，研究结果证实romosozumab在骨质疏松症男性患者群体具有显著疗效。
BRIDGE是一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，在骨质疏松症（定义为脊柱、髋关节、股骨颈具有较低的骨密度（BMD））男性患者中开展，调查了romosozumab治疗12个月时相对于安慰剂的疗效，包括腰椎骨密度的增加、对股骨颈和髋关节BMD的影响，以及治疗6个月时对腰椎、股骨颈和髋关节BMD的影响。研究中，共计245例骨质疏松症男性患者以2:1的比例随机分配至210mg romosozumab（SC QM，皮下注射，每月一次）或相应的安慰剂SC QM，持续治疗12个月，同时每日口服钙和维生素D。
数据显示，治疗12个月时，与安慰剂相比，romosozumab使骨质疏松症男性患者的腰椎（采用双能X射线骨密度仪测定）骨密度（BMD）显著增加12.1%，数据具有统计学显著差异（p＜0.01），达到了研究的主要终点。此外，该研究也达到了全部的次要终点：治疗12个月时，与安慰剂相比，romosozumab使股骨颈骨密度提高2.2%、使髋关节骨密度提高2.5%，数据均具有统计学显著差异（均p＜0.01）；治疗6个月时，与安慰剂相比，romosozumab使腰椎、股骨颈、髋关节骨密度分别提高了9.0%、1.2%、1.6%，数据同样统计学显著差异（均p＜0.01）。安全性方面，不良事件和严重不良事件在各个组总体平衡。最常见的不良事件包括鼻咽炎、腰痛、高血压、头痛、便秘。
骨质疏松症临床管理关注的往往是女性群体，但男性群体中的骨质疏松症也是一个严重的健康问题，对全球数以百万的男性患者而言是一个重大的健康风险。BRIDGE研究的结果非常振奋人心，这些数据表明，在往往被忽视和治疗不足的男性患者群体中，romosozumab同样能够刺激骨形成，导致骨量增加。
近年来，尽管骨质疏松症临床管理已取得长足的进步，但该领域仍存在着巨大的未满足的医疗需求。据估计，在50岁以上人群中，有三分之一女性和五分之一男性会经历一次骨质疏松症相关的骨折。BRIDGE研究的积极数据，进一步增强了romosozumab提高骨密度降低骨折风险的治疗潜力，有助于填补骨质疏松症患者群体中未获满足的医疗需求。
关于romosozumab：
romosozumab是一种全人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白（sclerostin）活性而促进骨形成，并减少骨吸收，该药是一种实验性药物，由安进与UCB联合开发，尚未收获任何监管批准。
骨硬化蛋白（sclerostin），又名硬骨素，由骨硬化蛋白基因（SOST）编码，是一种分泌型糖蛋白。体内研究证明，骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞（osteocyte）中，通过作用于成骨细胞而在骨代谢中起重要作用。SOST基因的表达受应力作用、激素、氧浓度等因素的影响。拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状，这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。